反义寡核苷酸 (ASO)
ASO是一类长度为15-25 nt的经特殊化学修饰的单链RNA&DNA杂合体,与互补核酸序列结合诱导基因沉默的寡核苷酸。设计成与目标RNA反向互补,因此被称为反义寡核苷酸。
常见的用途:
1. 诱导基因沉默:与目标RNA相结合形成RNA/DNA异二聚体,因而会被内源性细胞RNase H识别并降解,从而达到诱导基因沉默的效果针对LncRNA ,ASO可同时干扰胞质和核内的lncRNA.
2.可变剪接研究:ASO与pre-mRNA配对形成的双链区域能够遏制该位置被识别,引起与ASO互补的外显子在pre-mRNA成熟过程中被整段剪切掉。可以实现对mRNA可变剪接功能的研究。
技术特性:
1、特异性高,可针对靶基因或lncRNA基因不同序列设计ASO序列
2、经化学修饰,稳定性高
3、可直接用于细胞或体内实验,无需转染试剂
4、合成周期短,更适合小核酸药物的早期研发
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